Chińskie bliźniaczki z modyfikacjami CRISPR/Cas

Ostatnie doniesienia o modyfikacji CRISPR w genomach myszy tej samej płci, które powiły zdrowe osobniki, zszokowały wszystkich. W naszym artykule opublikowanym w październiku pisaliśmy, że wykorzystanie tej metody u ludzi jest bardzo odległe. Dzisiaj już wiemy, jak bardzo mogliśmy się pomylić. Najnowszy raport naukowca z Chin informuje, że zmodyfikował genom bliźniczek podczas zapłodnienia in vitro. Niepotwierdzony przełom naukowy budzi obawy natury etycznej i moralnej.

Kilka dni temu naukowiec z Chin poinformował, że stworzył pierwsze na świecie genetycznie zmodyfikowane niemowlęta. W swoim eksperymencie posłużył się metodą edycji DNA CRISPR/Cas. Wykorzystywanie tej metody na ludziach jest zabronione w wielu krajach z powodów nie tylko etycznych ale również doświadczalnych. CRISPR/Cas jest metodą eksperymentalną i nie wiadomo czy wprowadzone modyfikacje nie powodują innych uszkodzeń w genomie. Dotychczasowe doniesienia naukowe określaj metodę CRISPR/Cas jako "niedoskonałą" i niosącą za sobą szereg wątpliwości.

Eksperyment chińskiego naukowca polegał na inaktywacji genu CCR5 w zarodkach dla 7 par. Spośród wielu prób tylko jedna ciąża została utrzymana do rozwiązania. W jej wyniku na świat przyszły bliźniaczki z rzekomo zmodyfikowanym genomem. Naukowiec za pomocą metody CRISPR chciał dodać cechę oporności na wirusa HIV. Do badań wybrał zdrowe kobiety i mężczyzn zarażonych tym wirusem. Wyniki badań sugerowały, że jedna z bliźniaczek miała zmienione obie kopie zamierzonego genu, a druga tylko jeden, bez natychmiastowych dowodów o ingerencji w inne geny. Niemowlak z jedną kopią genu nadal mógł się zarazić wirusem HIV. W wyniku zapłodnienia in vitro, na świat przyszły "prawdopodobnie" zdrowe dzieci.

Zarażenie wirusem HIV to bardzo duży problem w Chinach. Wykonując ten eksperyment, badacz chciał umożliwić zarażonym parom posiadanie zdrowego potomstwa. Takiego tłumaczenia nie akceptują inni naukowcy, którzy uważają, że istnieją inne metody zapobiegania zarażenia u dzieci wirusem HIV, niż edycja ich DNA. Dodatkowo, eksperci nie są w stanie udowodnić sukcesu badacza. Zarówno informacje o miejscu wykonania eksperymentu jak i osób biorących w nim udział są niedostępne, a więc niemożliwe do potwierdzenia. Nie ma wyników opublikowanych w czasopiśmie naukowym. Wątpliwy jest także świadomy udział wolontariuszy w eksperymencie nazwanym "szczepionka na AIDS". Przygotowany przez naukowca raport rodzi więc więcej pytań, niż odpowiedzi.

Wielu naukowców zareagowało oburzeniem na wyniki eksperymentu, sugerując że są one bardzo niebezpieczne, zwłaszcza jeśli chodzi o życie i zdrowie dzieci. Przede wszystkim dużym ryzykiem są nieprzewidziane efekty uboczne. Co więcej, edycja DNA na etapie zarodkowym niesie konsekwencje w postaci dziedziczenia modyfikacji w kolejnych pokoleniach. Nie wiadomo więc, z czym dzieci będą musiały sobie radzić w przyszłości oraz czy przekażą możliwe zmiany swojemu potomstwu.